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유전성 시력상실 개선할 첫 유전자 치료, 美FDA 승인 눈앞
입력 2017.10.13 (12:31) | 수정 2017.10.13 (12:37) 인터넷 뉴스
유전성 시력상실 개선할 첫 유전자 치료, 美FDA 승인 눈앞
유전적 원인으로 시력을 잃은 환자들을 위한 실험적인 유전자 치료가 미국 식품의약국(FDA) 승인을 눈앞에 두고 있다.

AP통신과 미 일간 워싱턴포스트(WP)에 따르면 12일(현지시간) FDA 전문가 자문위원회는 만장일치로 바이오기업 스파크 테라퓨틱스가 개발한 시력 개선용 유전자 주입 치료법 '럭스터나'(Luxturna)의 승인을 FDA에 권고하기로 했다.

이 치료법은 시력에 필요한 단백질을 만드는 RPE65 유전자에 결함이 있는 환자에게 건강한 RPE65 유전자를 주입하는 방식이다.

환자들이 이 치료법으로 온전한 시력을 얻지는 못해도 상당한 시력 개선이 이뤄진다고 연구진은 밝혔다.

유전자 주입 치료를 받은 20명 중 18명이 치료 시작 1년 후 다양한 조도에서 이뤄지는 '장애물 코스'를 완료하는 능력이 최대치로 향상했다. 대조군 환자 중 '장애물 코스'를 마친 환자는 없었다.

FDA 승인이 나면 럭스터나는 환자에게 유전자를 직접 넣는 유전성 질환 치료법으로는 처음으로 미국에서 승인받는 사례가 된다.

럭스타나 적용 대상 환자는 미국에서 2천여 명에 불과하지만, 전문가들은 이 치료법이 다양한 유전병을 치료하는 유전자 치료법 개발을 위한 길을 열 수 있다고 기대하고 있다.

FDA는 내년 1월까지 치료법 승인 여부를 결정한다. FDA는 자문위의 권고를 반드시 따를 필요는 없으나 통상 권고를 받아들인다.

럭스터나를 경험한 여러 환자는 업체의 경비 후원으로 자문의 회의에 참여해 치료법에 대한 지지를 호소하기도 했다.

케이틀린 코리(24)는 치료받기 전 삶은 "흑백 필름"이었다며 "첫 치료 후 며칠 이내에 선명한 색을 다시 볼 수 있었고, 밤에 달이라고 생각했던 필라델피아 시청 시계탑도 보였다"고 말했다.

스파크 테라퓨틱스는 예상 치료 비용을 공개하지 않았으나 월가 전문가들은 양쪽 눈에 유전자를 주입하는 비용을 회당 75만∼100만 달러로 추산하고 있다.
  • 유전성 시력상실 개선할 첫 유전자 치료, 美FDA 승인 눈앞
    • 입력 2017.10.13 (12:31)
    • 수정 2017.10.13 (12:37)
    인터넷 뉴스
유전성 시력상실 개선할 첫 유전자 치료, 美FDA 승인 눈앞
유전적 원인으로 시력을 잃은 환자들을 위한 실험적인 유전자 치료가 미국 식품의약국(FDA) 승인을 눈앞에 두고 있다.

AP통신과 미 일간 워싱턴포스트(WP)에 따르면 12일(현지시간) FDA 전문가 자문위원회는 만장일치로 바이오기업 스파크 테라퓨틱스가 개발한 시력 개선용 유전자 주입 치료법 '럭스터나'(Luxturna)의 승인을 FDA에 권고하기로 했다.

이 치료법은 시력에 필요한 단백질을 만드는 RPE65 유전자에 결함이 있는 환자에게 건강한 RPE65 유전자를 주입하는 방식이다.

환자들이 이 치료법으로 온전한 시력을 얻지는 못해도 상당한 시력 개선이 이뤄진다고 연구진은 밝혔다.

유전자 주입 치료를 받은 20명 중 18명이 치료 시작 1년 후 다양한 조도에서 이뤄지는 '장애물 코스'를 완료하는 능력이 최대치로 향상했다. 대조군 환자 중 '장애물 코스'를 마친 환자는 없었다.

FDA 승인이 나면 럭스터나는 환자에게 유전자를 직접 넣는 유전성 질환 치료법으로는 처음으로 미국에서 승인받는 사례가 된다.

럭스타나 적용 대상 환자는 미국에서 2천여 명에 불과하지만, 전문가들은 이 치료법이 다양한 유전병을 치료하는 유전자 치료법 개발을 위한 길을 열 수 있다고 기대하고 있다.

FDA는 내년 1월까지 치료법 승인 여부를 결정한다. FDA는 자문위의 권고를 반드시 따를 필요는 없으나 통상 권고를 받아들인다.

럭스터나를 경험한 여러 환자는 업체의 경비 후원으로 자문의 회의에 참여해 치료법에 대한 지지를 호소하기도 했다.

케이틀린 코리(24)는 치료받기 전 삶은 "흑백 필름"이었다며 "첫 치료 후 며칠 이내에 선명한 색을 다시 볼 수 있었고, 밤에 달이라고 생각했던 필라델피아 시청 시계탑도 보였다"고 말했다.

스파크 테라퓨틱스는 예상 치료 비용을 공개하지 않았으나 월가 전문가들은 양쪽 눈에 유전자를 주입하는 비용을 회당 75만∼100만 달러로 추산하고 있다.
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