희귀 망막질환 유전자 치료 성공

입력 2014.01.17 (10:09)

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치료가 불가능하다고 여겨졌던 희귀 유전성 망막질환인 맥락막결손증의 유전자 치료가 영국에서 성공했다고 영국 언론들이 보도했습니다.

맥락막결손증은 특정 유전자 결함으로 망막의 일부 세포들이 죽으면서 서서히 시력을 잃게 되는 유전 질환입니다.

영국 옥스퍼드대 의과대학의 로버트 매클라렌 박사는 맥락막결손증 환자 6명을 유전자 치료한 결과 증상이 심각했던 2명은 시력이 크게 개선되고 초기단계인 4명은 증상의 진행이 멈췄다고 밝혔습니다.

매클라렌 연구팀은 2차 임상시험을 1년 안에 시작할 계획이며 추가 임상시험 결과가 성공적이면 이 유전자요법이 늦어도 5년 안에 실용화될 것으로 기대했습니다.

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  • 희귀 망막질환 유전자 치료 성공
    • 입력 2014-01-17 10:09:25
    국제
치료가 불가능하다고 여겨졌던 희귀 유전성 망막질환인 맥락막결손증의 유전자 치료가 영국에서 성공했다고 영국 언론들이 보도했습니다. 맥락막결손증은 특정 유전자 결함으로 망막의 일부 세포들이 죽으면서 서서히 시력을 잃게 되는 유전 질환입니다. 영국 옥스퍼드대 의과대학의 로버트 매클라렌 박사는 맥락막결손증 환자 6명을 유전자 치료한 결과 증상이 심각했던 2명은 시력이 크게 개선되고 초기단계인 4명은 증상의 진행이 멈췄다고 밝혔습니다. 매클라렌 연구팀은 2차 임상시험을 1년 안에 시작할 계획이며 추가 임상시험 결과가 성공적이면 이 유전자요법이 늦어도 5년 안에 실용화될 것으로 기대했습니다.

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