식약처 “희귀질환 치료제 2종, 신속심사 지원 대상 선정”

식품의약품안전처는 희귀질환 치료제 네페콘캡슐과 페그세타코플란 주사제를 글로벌 혁신제품 신속심사 지원(GIFT) 대상 2, 3호로 각각 지정했다고 오늘(7일) 밝혔습니다.

식약처는 지난해부터 혁신 의료제품이 신속하게 제품화될 수 있도록 임상 초기부터 지원하는 GIFT 프로그램을 운영 중입니다.

GIFT 대상으로 지정되면 심사 기간이 최소 25% 단축되며 규제 관련 전문 컨설팅 등 지원을 받을 수 있습니다.

네페콘은 면역글로불린 A(항체의 한 종류)로 인해 신장에 있는 사구체에 염증이 생기는 희귀 자가면역질환인 ‘원발성 IgA 신병증’ 치료에 쓰이는 의약품입니다.

식약처는 이 약의 성분인 부데소니드 자체는 이미 시판돼 사용 중이지만, IgA 신병증에 사용되도록 개발되는 건 처음이라 GIFT 대상이 됐다고 설명했다.

페그세타코플란 주사제는 적혈구 밖으로 헤모글로빈이 탈출하는 현상으로 인해 야간에 혈색 소변을 보는 질환인 발작성 야간 혈색소뇨증 치료에 사용하는 치료제입니다.

식약처는 앞으로도 GIFT 프로그램을 효과적으로 운영하겠다고 밝혔습니다.